Terapia Gênica – Corrigindo Defeitos Hereditários Terapia Gênica – Corrigindo Defeitos Hereditários: A terapia gênica visa tratar ou curar doenças ao introduzir, remover ou alterar material genético dentro das células do paciente. Diferente da edição com CRISPR, muitas vezes usa vetores virais para entregar genes funcionais que substituem ou compensam genes defeituosos. Já aprovada para condições como atrofia muscular espinhal (Zolgensma), certas imunodeficiências (SCID) e doenças da retina (Luxturna), tem mostrado curas duradouras, especialmente em crianças. Técnicas mais recentes combinam terapia gênica com edição, aumentando a precisão. Os desafios incluem custos altíssimos, riscos de efeitos colaterais (como câncer por inserção em locais errados) e entrega eficiente aos tecidos-alvo. Apesar disso, representa uma mudança de paradigma: de tratar sintomas para corrigir a causa genética fundamental de doenças raras e hereditárias, oferecendo esperança onde não havia cura.
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